从2018年6月1日起,SPINRAZA被纳入澳洲药物福利计划(PBS)用于治疗18岁以下的1型,2型和3型SMA患者。还花了100万澳元,用于广泛宣传SMA,增强澳洲人对SMA的了解,和进行孕前的基因检测。价格直接从$125,000降为$40.30!而就是这样一项简单的政策,救了一个小女孩的命。这个女孩叫Violet Rickard。但在Violet2岁的时候,曾经被诊断为患上脊髓性肌萎缩症型(SMA-)。在全寰球范围内,每年出现SMA的新生儿比例,只有1/10000。脊髓性肌萎缩症,也被称为婴幼儿的“头号遗传病杀手”(隐性)。脊髓性肌萎缩型就像童年版的运动神经元疾病,会剥夺孩子们行走,呼吸和吞咽的能力。不出意外的话,violet之后的样子也会像这个图片中的男孩一样。也许这辈子都无法过正常的生活。但幸运的是,violet生对了时代。在2017年时,一款治疗SMA的新药Spi
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